Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) първо одобри лекарство за лечение на наследствена транстиретинова амилоидоза (hATTR). Това съобщава Science Alert.
Лекарството патизиран блокира синтеза на мутирания протеин транстиретин (TTR), който в нормална форма носи тироидния хормон тиротин и витамин ретинол. Дефектният протеин допринася за развитието на амилоидоза, когато в тъканите се натрупва протеин-полизахариден комплекс - амилоид. Амилоидните плаки допринасят за дисфункцията на тъканите и органите, включително сърцето.
Механизмът на потискане на транстиретинната активност се основава на РНК интерференция, когато експресията на определен ген се потиска с помощта на малки молекули на РНК (siRNA). Този процес започва с разрязването на дълги чужди двуверижни РНК молекули (принадлежащи към вируси) на отделни фрагменти. Тези части са включени в RISC комплекса, който след това се свързва с последователността на комплементарна РНК (мРНК) и активира тяхното разцепване. Това предотвратява процеса на транслация и синтеза на протеина, който е кодиран в иРНК.