Изследователите обявиха важен пробив в битката срещу болестта на Алцхаймер след неутрализиране на най-значимия ген, отговорен за болестта.
Екип от Калифорния успешно идентифицира протеин, свързан с гена apoE4, който е свързан с висок риск от заболяване и след това успя да предотврати вредното му въздействие върху човешките невронални клетки.
Проучването може да отвори вратата за ново лекарство, което може да спре заболяването, но учените настояват за предпазливост, тъй като досега тяхното съединение е тествано само в клетъчни култури в лабораторията.
Притежаването на едно копие на apoE4 гена повече от удвоява вероятността човек да развие болестта на Алцхаймер, докато наличието на две копия увеличава риска 12 пъти. Предишни изследвания показват, че около един от четирима души носят този ген.
В човешките неврони протеинът, продуциран от гена apoE4, не може да функционира правилно и се разгражда в клетките до фрагменти, причиняващи заболяване. Това води до няколко от проблемите, които често се срещат при болестта на Алцхаймер, която засяга 7,1% от британците над 65 години, включително натрупването на протеин тау и амилоидни пептиди.
Екип от изследователи от Института на Гладстон реши да установи дали наличието на протеина причинява увреждане на клетките.
Използвайки технологията за стволови клетки, учените създадоха неврони на кожни клетки от пациенти с Алцхаймер с две копия на гена apoE4.
Сравнявайки порасналите клетки с тези, които не произвеждат APOE протеин, те стигнаха до извода, че самото присъствие на apoE4 протеина причинява увреждане на мозъка. След това прилагат коректор на генетична структура, който елиминира признаците на Алцхаймер.
Промоционално видео:
Сега изследователите работят с фармацевтичната индустрия за подобряване на използваните съединения, така че да могат да бъдат тествани при живи хора.
Експериментът е особено важен, тъй като се провежда върху човешки клетки.
Много от разработените преди това лекарства са работили добре при мишки, но засега всички те са се провалили в клинични изпитвания. Един от проблемите в тази област е колко добре тези модели на мишки всъщност имитират човешка болест.
Затова изследователите започнаха да експериментират директно върху човешки мозъчни клетки, защото разбраха, че наличието на апоЕ4 гена не променя производството на амилоиден протеин в мозъка на мишката.
Водещите британски учени прогнозираха миналия месец, че страдащите от Алцхаймер ще могат да живеят с болестта през следващите няколко десетилетия без опустошителни симптоми.
Проучването е публикувано в списанието Nature Medicine.
Антон Комаров