Генетиците от Съединените щати са намерили друго приложение за геномния редактор CRISPR, използвайки го за премахване на мутации от стволови клетки на хора, страдащи от дегенерация на ретината.
Американските генетици обявиха успешното завършване на експерименти, в които „фиксираха“мутации в гени, които причиняват дегенерация и слепота на ретината, използвайки препрограмирани стволови клетки и геномичния редактор на CRISPR, според статия, публикувана в Scientific Reports.
„Нашата цел е да създадем методология за персонализирана борба с очните заболявания. Имаме още много работа, но вярваме, че можем да бъдем първите, които адаптират CRISPR за лечение на вродени заболявания. В тази работа показахме, че това по принцип може да бъде постигнато “, казва Стивън Цанг от Колумбийския университет в Ню Йорк, САЩ.
Цанг и неговите колеги работят от няколко години за създаването на генна терапия, насочена към лечение на ретинит пигментоза, наследствено заболяване, което води до разрушаване на ретината, смърт на светлочувствителни клетки и слепота.
Една от най-често срещаните форми на ретинит, засягаща до 90% от носителите на това заболяване, се причинява от единична мутация в гена RGPR, в която има "типо" само една "буква" дълго - нуклеотид.
Цанг и неговите колеги предлагат борба с този тип ретинит чрез отглеждане на стволови клетки, заместване на грешна версия на RGPR в тях и ги превръща в ретиналните конуси и пръчки, които след това се вкарват в окото на пациента и заменят увредените светлочувствителни клетки.
Авторите на статията успяха да приложат първата стъпка в тази терапия - те успешно замениха повредения ген RGPR, без да причинят увреждане на други гени, обграждащи този фрагмент от ДНК, и чрез отглеждане на култура от подобни стволови клетки. Това беше доста трудно да се направи, тъй като RGPR съдържа много повтарящи се фрагменти, които присъстват в други региони на генома и на които CRISPR може погрешно да реагира.
Въпреки че учените не са се опитвали да ги превърнат в конуси, пръчки и други клетки на ретината, те обаче казват, че е доста просто да се направи това, като се използват съответните хормони и сигнални молекули. В близко бъдеще те ще се опитат да направят това и след това да трансплантират клетки в очите на животни, страдащи от тази форма на ретинит, и също така ще видят дали CRISPR / Cas9 може да се използва за поправяне на други мутации, които причиняват дегенерация на ретината.
Промоционално видео: