Прословутият редактор CRISPR-Cas9 се превърна в истински пробив в генетиката. С негова помощ бяха направени много открития. Той също така постави основите на такова явление като „генна терапия“. Група лекари от Калифорнийския университет в Сан Франциско обаче, в сътрудничество с учени от Калифорнийския университет в Бъркли, планират да отидат по-далеч и да използват редактора CRISPR като инструмент за „геномна хирургия“за излекуване на хората от редки генетични заболявания.
Факт е, че различни генетични дефекти могат да бъдат доста редки и не толкова много хора се разболяват от тях. Това означава, че за съжаление не е изгодно да се разработват лекарства за лечение на тези патологии. Разбира се, развитието в тази област не е спряно напълно, но поради липса на финансиране те вървят „по-бавно, отколкото бихме искали“. И тук е полезен редакторът на геноми.
Сега учените работят с клетки, които са засегнати от заболявания като вителиморфна дистрофия и болест на Шарко-Мари-Зъб. Първото е нарушение на зрителната система, което причинява постепенна загуба на зрение, а второто се характеризира с мускулна атрофия на крайниците, невропатия и редица други симптоми. Но авторите са избрали тези заболявания не поради, а защото те са по-скоро „лесни мишени“, тъй като са причинени от замествания на единични нуклеотиди в един ген. Ето защо е доста лесно да се разработят лечения. Сега учените разработват различни варианти за "геномна хирургия" и ако експериментите им са успешни, можем да очакваме развитието на методи за лечение и по-сериозни заболявания.
Владимир Кузнецов