За първи път американските биолози са използвали генетичния редактор CRISPR / Cas9, за да поправят ДНК в клетките на ретината на мишката и премахват ген, свързан с развитието на пълна слепота, според статия, публикувана в списанието Nature Communications.
„Нашите минали експерименти показаха, че можем да избегнем развитието на слепота при такива животни, ако премахнем Nrl гена от клетките на ретината, което кара прътовете да се превръщат в клетки, подобни на форма на конусите. Това ще спаси както „бившите“пръчки, така и съседните им реални конуси от унищожаване в бъдеще “, обяснява Ананд Суваоп от Националния институт за очи в Бетесда, САЩ.
Очите на хората и много други бозайници съдържат два вида светлочувствителни клетки - конуси и пръчки. Шишарките ни позволяват да различаваме цветовете, но те работят само при достатъчно висока светлина, а пръчките ни позволяват да виждаме силуетите на обектите в приглушената светлина на звездите или луната.
Според Swarup, пръчките, освен че работят "нощно виждане", играят и друга важна роля - те поддържат и подхранват останалите клетки на ретината, а разрушаването им необратимо води до смъртта на шишарките и цялата ретина. Повечето от мутациите, свързани със загуба на зрение, обикновено засягат пръчките и ако те присъстват, човек обикновено губи първо нощно виждане, а след това и способността да вижда света на дневна светлина.
Експерименти върху ембриони, които Swarup и неговите колеги са провеждали в миналото, показват, че всъщност един ген, Nrl, контролира растежа на пръчки и шишарки. Ако този ген се отстрани по време на образуването на ембриона, тогава се появява ретина, при която шишарките не умират, въпреки липсата на пръчки.
Учените предположиха, че премахването на този ген от клетките на ретината при възрастно животно би имало подобни последствия. Ръководени от тази идея, биолозите създадоха ретровирус на базата на популярния геномен редактор CRISPR / Cas9, заразявайки само пръчки и премахвайки гена Nrl от тяхната ДНК.
Биолозите тествали работата на тази генна терапия върху три групи мишки, чиято ДНК съдържа различни мутации, водещи до унищожаване на пръчки и дегенерация на ретината. Както показаха тези експерименти, изтриването на гена всъщност доведе до превръщането на пръчки в аналози на конусите и тази трансформация спря разрушаването на ретината.
В крайна сметка мишките загубиха способността си да виждат в тъмното, тъй като всичките им пръчки бяха деактивирани, но не загубиха зрението през деня. Според биолозите генната терапия работи дори при лечение на очите на много възрастни мишки, въпреки че е по-малко ефективна, отколкото при заразяване на ретините на млади индивиди.
Промоционално видео:
Основното предимство на тази стратегия за борба със слепотата, както отбелязват учените, е, че тя ви позволява да спрете разрушаването на ретината, независимо кой ген е счупен в пръчките, тъй като премахването на Nrl "изключва" всички тези ДНК области.
Клиничните изпитвания на тази генна терапия, въпреки обещаващия й потенциал, може да не започнат скоро поради дискусии около CRISPR / Cas9. Безопасността на този геномен редактор за медицинска употреба все още не е потвърдена на практика, а използването му за редактиране на ембрионална ДНК в Китай предизвика ожесточен дебат сред учените през последните няколко месеца.