CRISPR, технологията за редактиране на генома, която буквално завладя биомедицинската наука, най-накрая се доближава до тестването на хората. На 21 юни 2016 г. консултативен комитет към Националния здравен институт на САЩ (NIH) одобри предложение за използване на системата CRISPR / Cas9 за подобряване на лечението на рака чрез включване на Т-лимфоцити на пациента в изследванията.
Преди да започнат клиничните изпитвания обаче, учените трябва също да получат одобрение от Американската администрация по храните и лекарствата и медицинските центрове, където ще се провеждат изследванията.
Същността на "модифицираното" лечение, предложено от учени от университета в Пенсилвания, е, че те извличат клетките на пациента и след това генетично "редактират" с помощта на технологията CRISPR. След това променените Т-лимфоцити ще бъдат въведени отново в човешкото тяло, където клетките могат да атакуват тумора. По този начин манипулацията може да помогне на тялото да преодолее болестта самостоятелно.
„Терапията с клетъчен рак е обещаващо лечение, но повечето хора, получили това лечение, са имали рецидиви“, казва Едуард Щатмауер, лекар от университета в Пенсилвания. "Редактирането на гени може да подобри тази терапия и да премахне някои уязвимости в имунната система на организма."
Първото изпитване върху хора няма да бъде мащабно, а само с цел да се провери дали технологията CRISPR е безопасна за хора. Изследователите ще получат 250 милиона щатски долара финансиране от Фондацията за имунотерапия, създадена миналия април от президента на Facebook Шон Паркър.
Персоналът в университета в Пенсилвания ще произвежда модифицирани (редактирани) клетки и ще набира доброволци за лечение (заедно с центрове в Калифорния и Тексас).
От какво ще се състои експериментът? Изследователите ще извлекат Т-клетки от пациенти с меланом, сарком или миелом и ще ги редактират с помощта на технологията CRISPR.
Една промяна ще добави ген, необходим за създаване на протеин, създаден за откриване на ракови клетки и обучение на Т-клетките да ги насочват.
Промоционално видео:
Втората редакция ще извлече естествен Т-лимфоцитен протеин, който може да повлияе на този процес.
Последната промяна е защитна: Учените ще премахнат ген, отговорен за производството на протеин, който информира раковите клетки, че Т-лимфоцитите са имунни клетки. По този начин изследователите ще попречат на раковите клетки да „изключат“Т-лимфоцитите.
След това, след всички процедури, учените ще въведат променените клетки обратно в тялото на пациента.
„Миналогодишният свръх CRISPR предвещава точно това“, каза Дийн Антъни Лий, имунолог от Центъра за рак на Андресън в САЩ (RAC) и член на Консултативния комитет по рекомбинантна ДНК на NIH, който разгледа предложението.
Технологията CRISPR, казва той, ще опрости генното инженерство, позволявайки лечението, базирано на него, да продължи напред по-бързо.
„Това е важен нов подход. Ще научим много от това предизвикателство. И се надявам, че това ще представлява основата за нови терапии “, казва онкологът Майкъл Аткинс от университета в Джорджтаун, един от тримата членове на RAC, които също са разгледали предложението.
Имайте предвид, че други учени не са изоставени. Например, Editas Biotechnologies казва, че би искал да използва CRISPR в клинични изпитвания за лечение на рядка форма на слепота. Това проучване е насрочено за 2017 г.