Хиляди заболявания, които са наследствени, като синдром на Хънтингтън или муковисцидоза, може да не се развият поради ново откритие в генетиката.
Постижението, разкрито миналата седмица, е, че учените са успели да докажат, че е възможно да се редактират дефектни гени в човешкия ембрион.
Използвайки програмата CRISPR-Cas9, която прилича на команда за намиране и замяна в текстов редактор, учените успяха да променят ДНК в ембрионите, за да предотвратят бъдеща сърдечна недостатъчност.
Фатално сърдечно заболяване
Изследователите се фокусираха върху хипертрофичната кардиомиопатия (HCM), сърдечно заболяване, което засяга един на всеки петстотин души и може да доведе до внезапна смърт. Според учените това е само една от 10 000 известни наследствени патологии, причинени от един ген. Потенциално много от тях може да не се развият чрез редактиране на съответните гени в ембрионите.
„Това проучване дава нова представа за метода, който може да се използва при лечението на хиляди наследствени генетични заболявания, засягащи милиони хора по света“, казва водещият автор на метода д-р Шухрат Миталипов от Университета по здравеопазване и наука в Орегон (САЩ).
„Всяко следващо поколение ще бъде излекувано от болестта, защото генът, който я причинява, ще бъде премахнат от семейството. Използвайки тази техника, е възможно да се намали тежестта на наследствените заболявания за едно семейство и в крайна сметка за цялото човечество “, добави ученият.
Промоционално видео:
Моногенни заболявания
Моногенните заболявания включват хемофилия, болест на Гоше и мускулна дистрофия. Както е случаят с много други наследствени заболявания, те могат да бъдат открити по време на ДНК тест.
В изследването, публикувано в списание Nature, участват и учени от Института Салка (Калифорния) и Националния университет в Сеул. Учените, които не са участвали в изследването, приветстват откритието като повратна точка в генното инженерство.
„Това изглежда е пробив в редактирането на гени“, каза професор Даниел Брайсън от Университета в Манчестър (Великобритания).
„Това забележително проучване показва колко бързо се е променило полето на редактиране на гени, откакто CRISPR-cas9 беше избран за пробив през 2015 г.“, добави професор Питър Брауд от King's College London.
Три предишни опита за използване на системата CRISPR за създаване на генетично модифицирани човешки ембриони бяха извършени в Китай, но със съмнителни резултати. Това е първото проучване, което осигурява безопасни и ефективни резултати.
Дмитрий Уточкин