Докладът на Сметната палата за бъдещето на здравноосигурителната система, публикуван на 29 ноември, първо насочи вниманието към предложените ограничения върху дейността на свободно практикуващите лекари. Обаче друг важен момент остана незабелязан. Говорим за „цената на някои нови лечения“, по-специално в онкологията, както е посочено на страница 26 от материала, и тяхната потенциална тежест за нашата здравна система.
Генната терапия на рака е посочена като специфичен пример за скъпа процедура. Става въпрос за промяна на определени гени в нашите клетки, за да се преборим с болестите. Но нека разгледаме какво могат да дадат на пациентите тези нови и уж обещаващи лечения. И как могат да застрашат здравноосигурителната система.
Генната терапия за целите на рака все още не е налична във Франция, тъй като е във фаза на оценка. Но в САЩ вече са одобрени два метода в случаи на остра левкемия. Перспективите, които отварят, предизвикват ентусиазма на Администрацията по храните и лекарствата (FDA).
На 30 август той даде зелена светлина за пускането на пазара на Kymriah от швейцарската фармацевтична компания Novartis. Директорът на FDA Скот Готлиб направи следното изявление в тази връзка: „Това историческо решение бележи нов етап в медицинските иновации с възможността да се препрограмират клетките на пациента за борба със смъртоносния рак.“
Няколко седмици по-късно, разрешението е дадено и на Йескарта от Gilead Calif. Ръководителят на FDA нарече този метод „значителен нов етап в развитието на напълно нова медицинска парадигма при лечението на сериозни заболявания“.
Страст към генната терапия
За да разберем причините за този ентусиазъм, трябва да се обърнем назад към 90-те години. След първите постижения в човешката генетика и декодирането на генома в медицината се отвори нов хоризонт: генна терапия.
Промоционално видео:
На теория идеята е много проста. Тъй като специфични заболявания се причиняват от генетични мутации, защо да не се обърнем директно към тези аномалии? Коригирана версия на дефектния ген, "медицинският ген", се въвежда в тялото, за да възстанови засегнатата биологична функция.
На практика пътят се оказа много по-трънлив от очакваното. Въпреки че индустрията на генната терапия се радва на широка държавна подкрепа, опитите за лечение на пациенти не надхвърлят клиничните изпитвания. Kymriah е първото лекарство от този вид, одобрено в Съединените щати. Скоро последва Йескарта.
Медицински и финансови обещания
Но как са получили лиценза, необходим за излизане на пазара само с интервал от месец? Първо, говорим за нов тип генна терапия. Той използва клетки от нашата имунна система, Т-лимфоцити, които са взети от пациенти с рак и след това генетично модифицирани в лабораторията. Какво е специалното тук? Тук не става въпрос за „възстановяване“на ДНК на клетките, а за въвеждане на допълнителна ДНК в тях, така че те да започнат да произвеждат вещество, което не се секретира по естествен път.
Това вещество може по някакъв начин да бъде описано като химера, тъй като възниква от сливането на два елемента, единият от които е получен от мишка, а другият от човек. По този начин създадените лимфоцити (CAR-T за химерен антигенен отговор Т) дават възможност на имунната система да се справи с болестта. С други думи, те могат да се борят с раковите клетки.
Второ, САЩ дадоха зелена светлина на тези техники, защото те могат да се борят с раковите заболявания, които са устойчиви на съществуващите лечения: остра лимфобластна левкемия при деца за Kymriah и възрастни за Yescarta. До този момент сериозните странични ефекти на генната терапия затрудняват нейното развитие. Във Франция експерименталната терапия за лечение на имунокомпрометирани деца е спряна след левкемия при някои пациенти. Въпреки това, в случай на нелечими фатални заболявания, въпросът за страничните ефекти отпада на заден план. Освен това експерименталните методи са широко разпространени в онкологията и силно токсичните лекарства отдавна са станали нещо обичайно.
Ускорена процедура за проверка
И накрая, Kymriah и Yescarta преминаха проверката за приоритет, т.е. бързата писта. В случай, че става въпрос за методи на лечение, които ви позволяват да се борите с опасна и потенциално фатална болест, те могат да получат първото разрешение въз основа на предварителни данни. Такива мерки, които значително намаляват финансовите рискове по отношение на търговското изпълнение, са допринесли значително за привличането на инвеститори (и те са особено мотивирани от факта, че потенциалният пазар е много голям).
Основният въпрос е дали предварителните резултати ще бъдат потвърдени на практика. Нещо повече, то е още по-остро, тъй като няколко подобни проучвания с други видове рак бяха спрени поради смъртта на пациентите.
Кимрия и Йескарта яздят вълна от ентусиазъм, както медицински, така и финансов. Надеждите и тревогите, свързани с тях, стоят в основата на това, което социологът Пиер-Беноа Жоли нарича „режим на научни и технологични обещания“. Това тласка правителствата, бизнеса, пациентите и клиниките да инвестират при липса на надеждни и доказани резултати.
Безценно лечение?
Медицинските и научни промени, породени от новите методи, са придружени от големи икономически и политически трансформации. Най-разгорещеният дебат се върти около следната точка: обявената цена на лечението.
Фармацевтичните лаборатории посочват разходи за 475 000 долара на пациент за Kymriah и 373 000 долара за Yescarta, без да се броят страничните ефекти. Подобна висока цена поставя под съмнение финансовата способност на здравните системи в различните страни да осигуряват лечение на всички пациенти. Между другото, този въпрос излиза с всички "иновативни" лечения на рак.
Бюджетните последици засега са трудни за оценка. Във Франция доклад на Съвета по икономически, социални и екологични въпроси, публикуван през февруари тази година, отбелязва, че за „иновативни“противоракови лекарства могат да бъдат необходими общо от 1 до 1,2 млрд. Евро годишно. За да получите по-добра представа за мащаба, струва си да припомните, че в момента се харчат общо 15 милиарда за рак (данни за 2014 г.). Това заболяване представлява общо 10% от разходите на здравноосигурителната система.
Гарантиран резултат
В отговор на тези опасения Novartis предлага да изведе Kymriah на пазара по (относително) нова договорна схема: заплащане по изпълнение. Ако в рамките на месец няма забележимо „подобрение“в състоянието на пациента, компанията няма да таксува лечението.
Този подход повдига редица въпроси. Какво точно се разбира под „подобрение“? Пълна и трайна ремисия? И защо трябва да се прави здравна оценка само за един месец? Тези критерии са поставени под съмнение от редица френски, европейски и американски неправителствени организации, работещи за осигуряване на достъп до лечение.
На пръв поглед заплащането въз основа на изпълнението изглежда като прост и дори справедлив принцип. Всъщност той прехвърля въпроса за цената в друга сфера, сферата на ефекта, получен в резултат на лечението. И оценката му не е достатъчно очевидна. Така например, клиничните изпитвания, които се превърнаха в ключ към успеха на Kymriah, включват 63 пациенти, което в никакъв случай не е голям брой. Освен това в клинична обстановка все още не са извършвани оценки на „реалния живот“.
Странични ефекти и лечение
Нежеланите реакции и разходите за тяхното лечение са друга основна грижа. В случая на Kymriah вече са посочени примери като възпалителния отговор. Не забравяйте за разходите за терапия, които някои оценяват на 150 000-200 000 долара.
И накрая, трябва да се отбележи, че малкото примери за ефективност на заплащането, които съществуват в света, включително Франция, все още не отговарят на очакванията, поставени върху тях. Така например в Италия държавата получава минималната финансова възвръщаемост.
Този метод на регулиране на цените напълно се вписва в гореспоменатия „режим на обещания за наука и технологии“. Той има собствена икономика, която включва в себестойността това, което надхвърля настоящето и е насочено към бъдещето. В този случай това е надеждата, че още по-големи постижения ще последват първите успехи. По същата логика заплащането чрез изпълнение е предназначено да убеди гражданите и властите, че ако обещанието не бъде изпълнено, нищо няма да бъде поискано за него.
Новата генна терапия за лечение на рак вероятно ще има сериозни финансови последици за здравните системи във Франция и другаде. Както и да е, необходимо е да се обсъждат не само цените, но и качеството на предоставяното лечение. Тези разсъждения не засягат само санитарните експерти и централните администрации, а засягат пряко гражданите и пациентите.
Пиер-Андре Ювен, Катрин Бургайн
