Китайски учени бяха първите, които въведоха клетки с гени, модифицирани от системата CRISPR / Cas9 в хората. Това беше направено като част от експеримент за лечение на агресивен рак. В сряда, 16 ноември, списание Nature съобщава.
Изследователите извличат имунни клетки (Т-лимфоцити) от кръвта на пациент с метастатичен рак на белия дроб и след това използват технология CRISPR, за да изключат гена, кодиращ протеина PD-1. Доказано е, че последният потиска имунитета, като насърчава растежа на тумора. Учените са култивирали редактираните клетки, увеличавайки техния брой и след това ги инжектирали обратно в човешкото тяло. В бъдеще лекарите ще наблюдават състоянието на субекта, за да разберат дали генната терапия ще помогне да се справи с болестта.
Според изследователите процедурата за модифициране на генома е била успешна и пациентът скоро ще получи втора инжекция. Освен това в тестовете ще участват още 10 души, на всеки от които ще бъдат направени две до четири инжекции. Всеки доброволец ще бъде наблюдаван в продължение на шест месеца, за да се види дали лечението може да причини сериозни странични ефекти.
CRISPR е част от бактериална ДНК, която съчетава повтарящи се части - къси палиндромни повторения - и дистанционни елементи. Разделителите се различават един от друг в нуклеотидни последователности и са разположени между повторения. Те са парчета ДНК, заимствани от вируси или паразитни бактерии и са отговорни за разпознаването на подобен чужд генетичен материал. Протеините Cas9 режат гените на паразита.